全国11省市近20位SMA患者享受医保政策落地接受治疗

多方协力，为SMA患者及家庭送上最好的新年礼物

2022年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，渤健研发的诺西那生钠被纳入新医保药品目录。新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受了诺西那生钠治疗。

作为全球首款SMA疾病修正治疗药物，诺西那生钠首次“入保”受到了社会的广泛关注。医保谈判结果公布后，以国家医疗保障局为代表的各级政府部门贯彻落实《药品目录》国家规定，扎实推动谈判药品落地，指导定点医疗机构和药店的合理配备和使用。从谈判结果公布，到患者享受医保报销政策接受治疗，前后不到一个月的时间。如此迅速和高质量的医保落地，切实彰显了各级医保部门和卫生健康委对罕见病群体健康水平和生活质量的高度关注。同时，也得益于各地医疗机构医护人员放弃节假日的休息时间，以实际行动为SMA患者群体送上最好的新年礼物。

中国速度，一个月打通医保用药最后一公里

随着医保改革的不断深化，医保政策落地时间也在逐年缩短。此次新版医保目录从官宣到执行仅不足一个月的时间，为历年来最短，诺西那生钠医保政策就实现了落地，让患者尽早享受到了政策红利。这其中离不开的是以国家医保局为代表的各级政府部门、各地医疗机构和药店、医药企业间的通力协作。在保证政策落地高效执行的同时，也真正为患者打通了医保用药的“最后一公里”。

高价值罕见病药物首次纳入医保药品目录，彰显了我国政府对罕见病患者群体药品保障的高度重视。2022年新年首日，首批SMA患者在新的医保药品目录落地的第一天就切实享受到了医保报销政策，迅速高效地实现了从医保谈判到患者治疗获益的成果转化，通过政府、医疗机构和制药企业多方努力，实现“让国谈创新药物用得上、用得好、用得值”的初衷。

入保“破题”罕见病药物低可及性，助力SMA诊疗水平提升

作为诺西那生钠注射液进入医保目录后开出首批处方的医生，江西省儿童医院神经内科钟建民教授表示：“SMA是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手，诺西那生钠的到来改变了中国SMA临床治疗的格局，让临床医生与SMA患者‘有药可用’，今天这款药物被纳入医保，更让我们‘有药敢用’，真正惠及了SMA患者群体。”

诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，精准靶向针对SMA的致病原因，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金教授说：“此前，我们经常遇到有的SMA患者因无药可治或治疗费用负担过重而放弃治疗或者中断就医，相信此次诺西那生钠入保将有效扭转SMA的诊疗的困境。”

多方合力，为SMA患者送上最好的新年礼物

元旦当天，各地医疗机构医护人员放弃假期的休息时间，为SMA患者加班施治。四川大学华西第二医院神经内科罗蓉教授说，“我很荣幸在2022年的第一天，也是医保落地的第一天为SMA患者进行治疗。作为一名医务工作者，我也感到无比的欣慰与自豪。这无疑是我国SMA诊疗，乃至罕见病领域的历史性时刻。相信中国的SMA临床诊疗水平将迎来新的发展阶段。”

患者组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说：“作为SMA患者关爱中心的一员，我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，家庭负担大大减轻。这种激动的心情是任何语言都无法表达的。在2022年新年的第一天，首批享受医保政策的患者就接受到了药物治疗，我们也是真心感谢政府、医生、企业以及社会各界为患者群体所做的努力，这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物。”

本月，诺西那生钠医保政策将在全国20多个省市陆续执行，这也正是对“健康中国，一个都不能少”的承诺最有力的兑现。后续，医保落地的普及还需要各地医保部门和医院再接再厉，继续努力。力争借助“双通道”政策，加速医保新政的全面落地执行。与此同时，渤健也呼吁在有效药物可及的前提下，进一步普及新生儿SMA等罕见病的早期筛查，走好早诊早治的“首公里”，真正打通“筛、诊、治、保”的闭环，造福更多患者和家庭。