这位懂BD的基础科学家为何看好邦耀生物

近期邦耀生物CEO郑彪博士接受了行业媒体（动脉网）专访，原文如下：

近日，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称"邦耀生物"）宣布：任命郑彪博士作为邦耀生物的高级合伙人，担任公司首席执行官（CEO），全面负责公司经营管理。

郑彪博士具有丰富的产业化经历，曾就职于葛兰素史克(GSK)和强生公司(J&J)，并担任美国强生公司全球副总裁，负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括自身免疫性疾病及肿瘤免疫；最近，郑彪博士加入中国Biotech邦耀生物，将助力邦耀生物加快产品创新研发、产业化发展和国际化合作的进程。

是什么让这位硕果累累的科学家决定加入初创企业，选择一条"不确定"的道路？带着这个疑问，动脉网访问了邦耀生物CEO郑彪博士，向这位拥有30年经验的业界老兵请教制药方法论、中国Biotech发展形势以及邦耀生物的核心优势和魅力。

深耕免疫治疗领域30年

在求学期间，郑彪博士曾先后在浙江大学医学院、上海复旦大学医学院、伦敦大学国王学院学习临床医学和免疫学。从伦敦大学博士毕业后，郑彪博士曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教，随后任职于美国贝勒医学院，成为该校病理和免疫系终身教授。在科研领域，郑彪博士在Nature、Science等国际顶级期刊上发表文章超70篇。

在工业界，郑彪博士深耕免疫治疗领域（包括自身免疫、肿瘤免疫、疫苗开发）超30年。在强生、葛兰素史克等药企巨头的任职经历，让郑彪博士在药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化、人才培养、公司运营管理等方面积累了丰富的经验。

一个拥有30年免疫学领域经验的业界老兵，想来该是个沉稳的老科学家形象。但当我们第一次见到郑彪博士，看到的却是一位精神焕发的中年人。他笑谈道："大概是我今天刚理完发，所以的确看起来挺精神。"

郑彪博士还常爱跟朋友开玩笑："除了遗传性疾病患儿出生不久便夭折的病例，如果你能找到一种疾病跟炎症免疫病理生理过程毫无关系，那我可是服了你了。"随和且严谨，还伴随着乐观的心态。

提及为何会从大药企到新兴的Biotech邦耀生物，郑彪博士说道："我和邦耀生物创始人团队及主要科学家有多年的交流与合作，邦耀团队价值观和企业文化也与我十分契合。在大药企的确有很好的资源和待遇，但相对缺乏一些自由度和创新性。邦耀生物作为一个新兴的Biotech，它可以让我将此前积累的经验完全释放。"

此外，邦耀生物本身聚焦于基因治疗和细胞治疗药物的研发和转化，这是一个极具前景的新兴领域。据ARM 统计，2021年全球共有1195家细胞与基因治疗相关企业。2021年，该领域全球共募资231亿美元，比2020年同比增长16%（199亿美元），达到基因治疗与细胞治疗融资额年最高纪录。由于我国庞大的人口基数，我国患遗传疾病的人数达5700万，是美国（1200万）的4.4倍之多。所以我国对CGT临床实验和后续商业化颇具吸引力，除CGT临床研究总数位列全球第二，我国在CAR-T中已成为全球最大的临床研究发起国家。 这一领域与郑彪博士此前几十年的研究和转化经验亦十分吻合。

对于这一具有庞大市场的蓝海领域，郑彪博士说道："研究者对于基因编辑工具的掌握程度和对疾病的认知程度在不断加深，随之也促进了细胞与基因治疗新时代的发展。尽管这一领域的技术还在不断完善之中，但是其目前展示出的惊人疗效已足以震撼业界。在技术初露苗头但尚待完善之时，也正是我们切入产业界的好时机。"

郑彪博士继续谈道："相比传统药物，基因治疗还具有三个明显的独特优势。首先，小分子和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗则在基因水平进行调控，基因水平的调控对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。其次，相比传统药物，基因治疗的研发优势独特，其设计与合成核酸序列较小分子单抗药物难度更小，且工业化级别放大相对容易，研发成功率远高于新药行业平均值。再而，近年来肿瘤罕见病领域日趋成熟，其市场规模将达到千亿级别；此外，基因治疗已从最开始的解决特定基因引起的肿瘤和罕见病，逐步拓展到了基因突变或失控引起的复杂疾病，如慢性疾病、血液肿瘤、实体瘤等。"

懂BD的基础科学家

此前在GSK，郑彪博士主要负责从药物发现到早期临床阶段的免疫学研究工作；在强生，郑彪博士则主要负责亚太地区免疫领域创新药物管线的建设与推进，以及内部团队的组建和管理等。基于此，郑彪博士在药物研发领域，包括新药筛选、靶点研究、疾病模型、临床前及临床试验等方面积累了重要的经验，对新药开发全过程有深刻的认识；在打造小分子药，大分子抗体药，细胞治疗管线均有丰富的经验。MNC的创新药管线除了依靠内部自身的研发能力外，有很大一部分是从外部合作产生的，包括许可引进、并购、技术合作等。这两段互补的工作经历也让郑彪博士从一个基础科研者变成了一位懂BD的科学家。

提及为何会做出这些职业选择与规划。郑彪博士说道："临床前研究非常重要，但是制药的整个流程更为重要。但制药跟做基础研究是一个完全相反的流程。基础研究的流程是提出假设、证明假设；制药的流程则是首先要知道最终的产品情况，以最终目标规划相关的技术、平台、资金、人员等资源，以终为始去界定项目和倒推需要的条件，再来评判是否可行。如果我们只是以做出基础研究成果去进行研究和突破，那可能并不是一个合格的药物发现者。要想真正做一个药物发现者，不仅要精通基础研究，还要了解相关领域的市场、竞品、技术、法规等。"

除了对科研和BD有综合的掌握外，郑彪博士还提到一个词："团队"。

郑彪博士解释道："就我个人而言，我认为我并没有过多的成就和具有影响力的抉择。医药产业的发展并不是个人就足以推动，而是无数团队努力的成果。尤其是以技术研发创新驱动公司增长的企业，人才才是公司快速发展的源动力。一方面，我所需要做的就是挖掘出每个团队成员的主观能动性，做到扬出每个人的长、避免每个人的短。因人而异，从不同角度推动公司的发展。另一方面，我也将继续延续邦耀生物此前‘全球合伙人'和‘校企合作'的模式，拓展国际优秀人才的加入，以不断推动邦耀生物的技术创新一直走在世界前列。"

邦耀生物已经到了从科研真正走向制药产业化的关键时期。

邦耀生物总部大楼，图源邦耀生物提供

当下，邦耀生物以基因编辑技术为核心的管线布局逻辑，已经打造了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，并拥有7000平米GMP中试基地及200余人的运营团队，可有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。

目前邦耀生物在研管线已达到13条，其中基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCAR-T等核心项目已经取得优异临床效果，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。

郑彪博士的加入则恰好吻合企业的转变与发展。他将应用自己的经验与技术全力帮助邦耀生物搭建一套平衡又健全的管线："企业的管线布局不光要体现先进性，更多还需考虑未来的临床价值，只有以价值为导向的布局，才具有长远发展的意义。"

从科研到临床，阶段性助理企业体现最大价值

郑彪博士作为CEO，他另外一个重要的职责正是"体现公司价值，增加公司价值"。郑彪博士解释道："价值增加和体现的方式不只有管线最终成功变成商品这一条途径。对Biotech来说，技术、平台、专利、阶段性成果都是价值的体现。"

郑彪博士继续说道："过去5年，邦耀生物已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。我们十分乐意将这些阶段性的成果与合作伙伴共同开发，加速行业的发展。另一方面，作为一家初创企业，我们在走出去的同时，也期待能够引进更多的技术、专利等合作，让企业发展更全面。"

邦耀生物工作人员正在做实验，图源邦耀生物提供

此外，邦耀生物还通过不断打磨技术平台来体现自身价值。以邦耀生物具有自主知识产权的"非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART®）"为例述说。针对目前大部分CAR-T产品制备成本过高、病毒系统制备过程复杂、副作用较强等痛点，该平台可在不使用病毒载体的情况下，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术将CAR元件定点插入到PD1基因位点，一步实现基因敲除和CAR的稳定整合，实现了更低的成本、更高的安全性、更简单的工艺。

基于该平台，邦耀生物开发了全球首个靶向CD19的非病毒PD1定点整合CAR-T细胞疗法。据邦耀生物公布的数据显示，其使用该产品治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验已经取得突破性成果，10例接受治疗的患者，有8例CR（完全缓解），1例PR（部分缓解），且全部患者无2级以上细胞因子风暴。

"全世界首次"的突破性成果

邦耀生物不仅针对肿瘤治疗开发出了非病毒PD1定点整合CD19-CAR-T细胞产品和CD19-UCAR-T产品。同时，在遗传性疾病的基因治疗上，邦耀生物也取得了突破性的成果。

2020年7月，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的基因治疗的重度β地贫患者治愈出院，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗"地贫"，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。2021年，邦耀生物与解放军联勤保障部队第923医院合作开展的"基因治疗地贫"临床研究也传来好消息，至今已有4名患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血，加上湘雅医院的两例，累计已有6名患儿通过这种方式终身告别"地贫"。

"基于此前数年的积累，邦耀生物几乎时刻准备着往产业化的方向进军。在项目管线方面，我将应用此前的基础研究经验，为邦耀的技术发现注入一份力量；在商业化领域，我将应用此前任职于大药企时积累的BD经验，更多以大药企‘甲方'的要求和兴趣，投大药企所好，助力邦耀的合作与发展。"面对目前的邦耀生物的转变和发展策略，郑彪博士这样说道。

从小分子药物到大分子药物到细胞药物，从发现到临床到商业化，医药行业随着时间的洪流在不断往前，我们最需要的是与时间做朋友，给行业发展以足够的耐心和期望。期待在时间的验证下，邦耀生物能够快速从研发阶段进入临床和商业化阶段，交出一份令人满意的细胞与基因治疗答卷。

关于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以"以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类"为使命，依托自主研发中心及与高校共建的"上海基因编辑与细胞治疗研究中心"，过去5年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。其中基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，并拥有7000平米GMP中试基地及200余人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病及恶性肿瘤患者。