试验的次要终点结果与期中分析一致

更新后的有效性分析表明，在中位随访时间为15.5个月时，百泽安®联合化疗相比于单独化疗在RM-NPC患者中仍显示出具有临床意义的无进展生存期（PFS）获益。百泽安®和化疗联合用药的安全性特征总体可控，且与每种治疗药物的已知风险一致。

基于截止日期为2021年9月30日的最新数据库，更新分析了主要终点（PFS）和两个次要终点（PFS2，OS）。在中位随访时间为15.5个月时，基于独立审查委员会（IRC）的评估，接受200 mg剂量的百泽安®联合化疗的患者中位PFS为9.6个月（分层风险比（HR）=0.50 [CI：0.37，0.68]），而安慰剂联合化疗对照组患者的中位PFS为7.4个月。

本试验的交叉设计允许安慰剂联合化疗组患者在疾病进展后接受百泽安®单药治疗。试验记录了至第二次疾病进展或死亡（PFS2），以探索最佳治疗顺序。对于接受百泽安®联合化疗的患者，中位PFS2尚未达到，而安慰剂联合化疗组的中位PFS2为13.9个月（HR=0.38[95% CI：0.25，0.58]）。总生存期（OS）呈改善趋势，百泽安®联合化疗组尚未达到中位OS，而安慰剂联合化疗组的中位OS为23个月（HR=0.60 [95% CI：0.25，1.01]）。

2021年8月，中国国家药品监督管理局（NMPA）受理了百泽安®联合化疗作为RM-NPC患者一线治疗的新适应症上市申请。百济神州将继续支持诺华在美国和欧洲对于百泽安®作为NPC一线治疗的注册申请计划。

2022年4月20日，星期三；北京时间早3点 - 4点

张力教授将在本次ASCO在线直播年度大会上报告一份研究摘要（#384950），标题为“RATIONALE-309，一项百泽安®联合化疗对比安慰剂联合化疗作为复发/转移性鼻咽癌一线治疗的3期、双盲试验的无进展生存期（PFS）更新、下一线治疗后的PFS和总生存期数据”。

鼻咽癌（NPC）是一种罕见癌症，其恶性肿瘤细胞在鼻咽组织中形成，全球范围内每年约有133,000例新确诊病例和80,000例死亡患者。[1]

关于RATIONALE-309临床试验

该试验的主要终点是经独立审查委员会（IRC）根据RECIST1.1版标准评估的意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）；次要终点包括经IRC评估的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）、总生存期（OS）、研究者评估的PFS、至第二次客观疾病进展时间（PFS2）以及安全性。

试验共入组263例患者，分别有131例和132例患者随机分配至A组和B组，两组患者的基线特征均衡。该试验的期中结果已于2021年12月在欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学（ESMO I-O）大会上公布。这些数据表明，在中位随访时间为10个月时，与单独化疗相比，百泽安®在统计学上显著延长了无进展生存期（PFS），在其他生存终点方面也显示出具有临床意义的获益，且安全性特征总体可控。