八部门发文完善儿童用药全链条保障

5月7日，国家卫生健康委、工业和信息化部等8部门下发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》），旨在更好满足儿童疾病防治用药需求，全面提高儿科供药用药能力，进一步完善儿童用药制度，加快儿童用药高质量发展，保障儿童健康。

国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司相关负责人表示，随着近年来儿童用药政策的不断完善，儿童用药基本可以满足当前临床常见病所需，但也还存在一些亟待解决的突出问题。例如，儿童用药数量少，儿童适宜的剂型和规格缺乏，结构失衡。上市药品说明书中仍存在儿童用药信息不全、不规范等问题。未有效激发企业研发生产儿童用药的积极性，临床必需但用量较少的部分儿童用药保障供应能力仍显不足。儿科药学服务供给总体不足，部分医疗机构配备的儿童用药种类较少。

基于此，《实施意见》从破解儿童用药研发难题、丰富儿童用药临床研发模式、完善儿童用药临床应用、规范医疗机构儿科制剂使用、加强短缺药品监测和保障供应、健全支付管理体系等多方面全链条重塑供应保障体系。

完善儿童用药研发创新机制。创新药物研发国家科技重大专项支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药适宜剂型的研发。鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究。完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录、创新药物研发国家科技重大专项等，符合条件的按程序纳入国家医保药品目录。

破解儿童用药研发难题。加强审评审批全过程充分沟通交流，对儿童专用创新药早期介入、研审联动，允许滚动提交资料。对鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录中的药品，相关部门予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录和创新药物研发国家科技重大专项，按程序纳入国家医保药品目录等。

中药方面，创新儿童中医药研发机制。开展符合儿童生理、病理特征的中药研究，建立符合中药特性、突出中医优势、适配儿科临床需求的专属研究范式和科学证据体系。加强符合儿童生长发育特征及提高儿童用药依从性的中药改良型新药研发。开发儿科古代经典名方，加大儿科中成药和医疗机构中药制剂研发、转化力度。筛选制定儿科中医优势病种清单，推动相关方药的人用经验收集，加速中药新药转化。

丰富儿童用药临床研发模式。鼓励支持国家医学中心、国家区域医疗中心和国家临床医学研究中心等儿科研究型病房建设。探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制。推动将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群。

在产业链供应链方面，支持小品种药（短缺药）集中生产基地的定点生产品种纳入更多儿童用药。丰富中央和地方两级储备中的儿童用药。季节性传染病流行高发期间加强抗病毒、解热镇痛等儿童常用药品供应保障。此外，持续做好临时进口工作，保障罕见病、重大疾病等特殊人群用药。

支付方面，提出推进医保支付方式改革，动态调整完善病种分组方案，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜。加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。在国家组织药品集中带量采购中，分组采购儿童专用药与成人用药。优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。

中国医疗保险研究会公立医院医保管理专委会常委梁嘉琳表示，长期以来，我国儿童用药面临结构性矛盾，一方面是优质供给不足，由于缺乏治疗儿童罕见病用药、适合儿童使用的药品剂型规格和药品说明书对儿童用药描述不明确，造成成人用药给儿童使用，以及“剂量靠猜，用药靠掰”的用药安全困境。为此，《实施意见》形成“放管结合”的政策组合拳，有望打破儿童药“支付堰塞湖”，提升儿童药特别是儿童创新药的资本投入强度、研发投入强度。

奥优国际董事长张玥表示，长期来看，《实施意见》将推动我国儿童用药产业实现从跟跑到并跑，乃至领跑的跨越，建立起符合中国儿童生理特征、适配中国临床需求的儿童用药研发、生产、使用保障体系，并将深刻改变我国医药产业的细分赛道格局。