和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物”）科创板上市申请日前获受理。和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，成立于2013年3月，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床I-III期及商业GMP生产等一体化CRO/CDMO服务。公司此次拟募资12亿元用于和元智造精准医疗产业基地建设项目、补充流动资金。

累计合作CDMO项目超90个

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，通过将治疗性基因导入人体靶细胞等方式，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具有一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。2019年以来，国内基因治疗行业加快发展，以CDMO（合同定制研发生产）为核心的基因治疗服务快速兴起，市场规模持续增长。

招股说明显示，和元生物围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了一站式基因治疗CRO/CDMO技术平台，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。同时，公司还从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。

报告期内（2018年-2010年），和元生物持续扩建GMP生产平台，不断提升产业化服务能力，保障其为客户的基因治疗先导研究和药物研发提供一体化的CRO/CDMO服务。同时，随着国内基因治疗领域的快速发展，和元生物以CDMO为核心的基因治疗服务业务收入规模迅速扩大，成为最主要的增长动能，技术平台以及核心技术均实现了良好的产业化。

截至本招股说明书签署日，和元生物累计合作CDMO项目超过90个，执行中的CDMO项目超过50个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T等基因药物的Pre-IND、Post-IND各阶段，研发技术产业化持续推进。

拥有两大核心技术集群

公司注重研发投入。报告期内，公司研发投入分别为2026.77万元、2379.86万元以及2198.26万元，分别占营收的45.84%、37.83%以及15.40%。持续进行研发投入是保持创新能力和技术优势的重要因素，亦是公司开发新业务、拓展新客户的重要保障。

公司核心技术分为两大类集群：基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术，均为自主研发形成。

作为新兴治疗方式，基因治疗近年来得到了快速发展，但仍在基因药物的开发和生产上面临技术瓶颈，包括开发更高效、更安全、更低剂量的基因治疗载体；发掘或改造新的病毒或非病毒基因治疗载体；基因治疗载体的大规模制备工艺和质量控制；构建适用于基因药物筛选的动物模型。

针对行业技术瓶颈，公司打造了分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞工艺开发平台、质控技术研究平台等CRO/CDMO技术平台，以及大规模、高灵活性的GMP生产平台；同时基于该等平台，形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群。

这两大核心技术集群能够从基因治疗载体的基础底层技术和大规模生产工艺层面，针对性突破基因疗法开发的关键技术瓶颈，并通过与先进的GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品，全方位满足客户的研发各阶段需求，技术先进性显著。

展望未来，公司将以基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。

CDMO服务收入将进一步提升

报告期内，公司营业收入分别为4420.97万元、6291.45万元及14276.91万元，年均复合增长率达79.70%，增速较快。

公司主营业务突出。报告期内，公司主营业务收入分别为4334.70万元、6284.28万元及14231.18万元，占营业总收入的比例分别为98.05%、99.89%及99.68%，公司主营业务收入年均复合增长率达81.19%，呈现良好的增长趋势。

公司称，报告期内，公司主营业务收入由以基因治疗CRO服务为主，逐渐发展为以基因治疗CDMO服务为主，基因治疗CDMO服务收入占主营业务收入的比重由2018年的29.79%上升至2020年的71.47%，且预计在未来仍将进一步上升。

报告期内，公司主营业务毛利占比分别为97.84%、99.84%及99.77%，成为公司毛利的主要来源。

公司表示，未来将进一步优化“院校合作+基因治疗先导研究+基因治疗产业化”的商业模式，以CRO业务为基础、CDMO业务为引擎，带动商业化CMO业务的发展，提高业务一体化程度和国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物CRO-CDMO-CMO综合服务平台，进一步实现“打造一个平台，推动一个行业，让基因治疗造福人类”的公司愿景。